ОПРЕДЕЛЕНИЕ «Сиротского наркотика»
Препарат или биологический продукт, который лечит редкое состояние или заболевание. Программа FDA по назначению лекарств для детей-сирот предоставляет статус сироты лекарственным средствам и биологическим продуктам (таким как вакцина или продукт крови), которые предназначены для лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний или состояний, которые поражают менее 200 000 человек в США, или которые затрагивают более 200 000 человек, но не ожидается, что они будут возмещать затраты на разработку и маркетинг препарата для лечения этого состояния. Сиротское лекарство может быть либо новым продуктом, либо одобренным продуктом, который используется для лечения редкого состояния.
РАЗВЛЕЧЕНИЕ «Сиротского наркотика»
Управление по развитию продуктов для сиротских продуктов (ООПД) FDA предоставляет стимулы для спонсоров для разработки сиротских наркотиков. Эти стимулы включают ежегодное финансирование грантов для покрытия расходов на клиническое тестирование, налоговые кредиты для расходов на клинические исследования и семилетний период эксклюзивного маркетинга после получения одобрения для сиротского препарата.
Назначение сиротских наркотиков, которое было предоставлено, не изменяет процесс или требования для получения одобрения на маркетинг, такие как комплексные исследования для определения безопасности и эффективности препарата. Однако, по оценкам, только 25 миллионов человек в США страдают от одного из 7 000 редких заболеваний или состояний в сочетании со многими преимуществами преследования развития детей-сирот, таких как стимулы ООПД, более быстрое одобрение FDA и возможность взимания высокие цены для сиротского наркотика - привели к тому, что в последние годы вступили в борьбу многочисленные компании.
Начиная с 2014 года, программа ООПД позволила разработать и продать более 400 лекарств и биологических препаратов для редких заболеваний с 1983 года, когда Закон о борьбе с ортопедией (ОРА) стал законом, по сравнению с менее 10 за десятилетие до принятия ОПР.
Сиротские наркотики обычно стоят на шести цифрах в год, и, как утверждают Thomson Reuters, почти треть детей-сирот ежегодно имеют годовой объем продаж более 1 миллиарда долларов. Рынок сиротских наркотиков стал прибыльным для фармацевтических компаний с предполагаемым объемом рынка более 50 млрд. Долл. США в 2011 году и темпами роста в размере 25,8% в год в первом десятилетии этого тысячелетия по сравнению с 20. 1% для не-сиротские наркотики.